La Anmat aprobó un nuevo tratamiento contra la hemofilia: en qué consiste y cuáles son sus ventajas

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en Argentina el uso de concizumab, un nuevo medicamento para la profilaxis de hemorragias en personas con hemofilia A y B mayores de 12 años que presentan inhibidores. Se trata de un anticuerpo monoclonal de administración subcutánea diaria que introduce un cambio en el tratamiento de esta enfermedad, al actuar mediante un mecanismo distinto al de las terapias tradicionales.

El concizumab bloquea una proteína del sistema hemostático llamada TFPI, que normalmente limita el proceso de coagulación. Al inhibir esta proteína, favorece la generación de trombina, una enzima clave para la formación de coágulos, lo que permite prevenir sangrados incluso en pacientes en los que la terapia sustitutiva pierde eficacia.

Trastorno poco frecuente

La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario poco frecuente que afecta la capacidad del organismo para formar coágulos sanguíneos, un proceso esencial para detener o prevenir hemorragias. Esta alteración se produce por la ausencia o el mal funcionamiento de proteínas clave de la coagulación.

Existen dos formas principales de la enfermedad: la hemofilia A, causada por la deficiencia del factor VIII, y la hemofilia B, asociada a la falta del factor IX. Al tratarse de un trastorno genético ligado al cromosoma X, afecta principalmente a varones, que representan cerca del 88% de los casos a nivel mundial.

El impacto en la vida cotidiana puede ser significativo. Se estima que el 75% de las personas con hemofilia moderada o severa sufre dolor que afecta su rutina diaria, mientras que más de la mitad experimenta episodios de sangrado recurrentes en períodos cortos.

Cómo se trata la hemofilia

El tratamiento estándar consiste en la llamada terapia sustitutiva, que implica la administración intravenosa del factor de coagulación faltante —factor VIII o IX— mediante infusiones periódicas. Este enfoque permite prevenir o controlar los sangrados, pero presenta limitaciones.

Uno de los principales desafíos es el desarrollo de inhibidores, una respuesta del sistema inmunológico que neutraliza los factores administrados. Esto reduce la eficacia del tratamiento y complica el manejo de la enfermedad. Se estima que hasta el 30% de las personas con hemofilia A severa y entre el 5% y el 10% de quienes tienen hemofilia B severa desarrollan estos inhibidores.

En estos casos, las alternativas terapéuticas son más limitadas y, hasta ahora, muchos pacientes carecían de opciones efectivas para prevenir hemorragias de manera sostenida.

Un cambio en el abordaje terapéutico

Concizumab introduce una estrategia diferente: en lugar de reemplazar los factores de coagulación, actúa sobre los mecanismos que regulan el proceso, lo que permite restablecer el equilibrio hemostático incluso en presencia de inhibidores.

Además, su forma de administración —subcutánea y mediante una lapicera prellenada— simplifica el tratamiento y reduce la carga asociada a las infusiones intravenosas frecuentes, un aspecto clave en la calidad de vida de los pacientes.

La aprobación se basa en los resultados del estudio clínico de fase 3 explorer7, que mostró una reducción del 86% en los episodios de sangrado tratados en pacientes que recibieron el medicamento como profilaxis. La tasa anualizada de sangrados fue significativamente menor en comparación con quienes no recibieron tratamiento preventivo.

“La disponibilidad de concizumab representa una nueva manera de tratar esta enfermedad. Es un avance muy significativo para las personas con hemofilia que desarrollaron inhibidores”, explicó la médica hematóloga Gabriela Sciuccati.

Según la especialista, este tipo de terapias permite avanzar hacia esquemas más personalizados y ampliar las opciones para un grupo de pacientes que históricamente enfrentó mayores dificultades en el tratamiento.